S-a trecut pragul critic în modificarea genetică: Big Pharma a făcut o singură injecție care micșorează colesterolul pentru totdeauna!

O singură injecție ar putea fi, în viitor, suficientă pentru a ține colesterolul „rău" sub control toată viața, spun medicii care urmăresc îndeaproape un nou medicament experimental considerat deja „un game-changer" în cardiologie. Terapia, cunoscută momentan sub numele de VERVE-102, acționează direct asupra unei gene implicate în producerea colesterolului LDL și ar putea elimina nevoia tratamentului zilnic cu statine pentru milioane de pacienți.

Spre deosebire de pastilele clasice, VERVE-102 este o terapie de tip genomic: ea „oprește" selectiv gena responsabilă de producerea proteinei PCSK9, care joacă un rol-cheie în creșterea nivelului de LDL din sânge. Practic, organismul este „reprogramat" să producă mult mai puțin colesterol nociv, potrivit Daily Mail. Administrată prin perfuzie intravenoasă, într-o singură ședință de câteva ore, injecția nu elimină complet colesterolul, dar reduce semnificativ capacitatea ficatului de a-l produce la niveluri periculoase.

Un studiu pilot realizat pe un grup restrâns de 14 pacienți cu colesterol extrem de ridicat a arătat că o singură doză de VERVE-102 a redus nivelul colesterolului „rău" cu până la 53% în doar patru săptămâni. Chiar și dozele mai mici au avut efecte notabile, cu scăderi de peste 20%.

Cercetătorii subliniază că vor urma teste clinice pe mii de voluntari pentru a confirma eficiența și siguranța pe termen lung, dar primele date sunt încurajatoare. În prezent, milioane de oameni din întreaga lume urmează tratamente zilnice cu statine. Deși extrem de eficiente, acestea vin uneori cu efecte secundare precum dureri musculare, oboseală sau tulburări digestive, iar mulți pacienți renunță la tratament.

Noua injecție ar putea schimba radical situația:
- fără pastile zilnice,
- fără injecții periodice,
- fără riscul unor efecte adverse cronice,
- cu un control al colesterolului pe termen lung.

Pentru pacienții cu hipercolesterolemie familială - o afecțiune genetică gravă, prezentă încă din copilărie - VERVE-102 ar putea fi salvatoare.

Specialiștii avertizează însă că este nevoie de ani de monitorizare pentru a confirma că intervenția genetică este complet sigură. Studiile pe gene implică riscuri necunoscute pe termen lung, de aceea autoritățile sanitare cer dovezi solide înainte de autorizarea pentru uz larg. „Dacă se confirmă siguranța și eficiența, putem vorbi despre una dintre cele mai mari descoperiri din istoria tratării bolilor cardiovasculare", spun cardiologii implicați în proiect.

Un dezavantaj important ar putea fi prețul. Terapiile genetice sunt extrem de scumpe, iar o astfel de injecție ar putea costa zeci sau chiar sute de mii de euro. Totuși, fiind o intervenție unică, unii experți consideră că sistemele de sănătate ar putea, pe termen lung, economisi bani comparativ cu tratamentele zilnice pe viață. Cercetătorii descriu VERVE-102 drept o posibilă „schimbare de paradigmă" în medicina cardiovasculară.

„Să oprești definitiv mecanismul care produce colesterol în exces sună aproape ireal, dar datele de până acum sunt extrem de promițătoare", spun specialiștii. Dacă studiile viitoare confirmă succesul, injecția care elimină colesterolul ar putea deveni una dintre cele mai mari revoluții medicale ale deceniului.